|
|
Translation potential of current preclinical techniques for gene therapy of neurological diseases in clinic. A critical review.
Žideková, Paulína ; Novák, Ondřej (vedoucí práce) ; Jendelová, Pavla (oponent)
Výzkum v oblasti genové terapie má potenciál se stát revolučním přístupem k léčbě širokého spektra neurologických onemocnění. Léčit tyto poruchy kauzálně, specifickou substitucí, delecí, umlčením nebo úpravou vadných genů, by mohlo být výsadou genové terapie. Koncept translační medicíny je soustředěn na přenos principů fungování v překlinickém výzkumu do léčby u lidí. Jeho klíčovým problémem je překonat omezení spojená s velkou mezerou mezi obrovskou rozmanitostí nástrojů molekulární biologie překlinického výzkumu a nedostatkem odpovídajících možností u lidí. Klinickou implementaci většiny předklinických přístupů je stále možné považovat za omezenou. Hlavním záměrem této práce je shrnout nejnovější pokroky nástrojů molekulárního a genetického inženýrství, které samotné nebo v kombinaci mají potenciál posunout většinu preklinické genové terapie neurologických onemocnění do klinické praxe.
|
|
|
Dysfunctions of interneurons in schizophrenia
Hrůzová, Karolína ; Stuchlík, Aleš (vedoucí práce) ; Weissová, Kamila (oponent)
Schizofrenie je celosvětové rozšířené závažné neuropsychiatrické onemocnění, které se projevuje abnormálním chováním, percepcí a myšlenkami. Schizofrenie je považována za neurovývojové onemocnění, které je patrně vyvoláno jak genetickými predispozicemi, tak environmentálními faktory. Přesné příčina schizofrenie však dodnes zůstává neznámá. Interneurony jsou typy neuronů, které zřejmě hrají důležitou roli v mechanismech této nemoci, jelikož se podílejí na generování a udržování neuronálních oscilacích, které jsou prokázané jako nepostradatelné pro kognitivní funkce. Tuto problematiku nám můžou nastínit inovativní metody, např. optogenetika. Tato technika kombinuje genetické a optické přístupy za účelem ovládání specifických populací neuronů. Díky této metodě můžeme studovat animální modely schizofrenie s hlubokým vhledem, a mohou nám poskytnout vysvětlení abnormálního chování způsobeného neuronálním narušením. Klíčová slova: schizofrenie; interneurony; animální modely; neuronální oscilace; optogenetika
|
host ::
RSS.