|
|
Dopravní systémy na bázi syntetických hydrofilních polymerů pro přenos a řízené uvolňování siRNA
Blažková, Jana ; Laga, Richard (vedoucí práce) ; Vopálenský, Václav (oponent)
Terapeutika na bázi siRNA představují slibnou naději pro léčbu řady vrozených i získaných onemocnění. Princip metody spočívá v posttranskripčním umlčení patologického genu nebo souboru genů (tzv. RNAi proces), které jsou odpovědné za samotnou příčinu choroby. Přístup tedy vychází z předpokladu možnosti léčby onemocnění přímo v místě vzniku defektu zásahem na molekulární úrovni, čímž se odlišuje od konvenční, tzv. symptomatické terapie, která se zaměřuje pouze na léčbu či potlačení příznaků onemocnění. Navzdory rychle rostoucímu poznání funkce genů a příčiny řady genetických chorob, je expanze siRNA terapeutik limitována vývojem účinných a bezpečných transportních systémů (tzv. vektorů). Abychom zajistili účinnou přepravu siRNA v in-vivo podmínkách, musí vektory dostatečně redukovat velikost siRNA, chránit ji před degradací během transportu a uvolnit v cytoplasmě cílové buňky. Pro tento účel byly vyvinuty sofistikované sytémy virového i nevirového původu, které do jisté míry splňují uvedené požadavky. Tato diplomová práce je zaměřená na přípravu nových dopravních systémů siRNA na bázi syntetických hydrofilních polymerů, coby nevirových vektorů. Pro in vitro testování účinnosti při transportu siRNA byly připraveny dva typy polymerních nosičů a to kladně nabité polymery (polykationty), které elektrostaticky...
|
|
|
Dopravní systémy na bázi syntetických hydrofilních polymerů pro přenos a řízené uvolňování siRNA
Blažková, Jana ; Laga, Richard (vedoucí práce) ; Vopálenský, Václav (oponent)
Terapeutika na bázi siRNA představují slibnou naději pro léčbu řady vrozených i získaných onemocnění. Princip metody spočívá v posttranskripčním umlčení patologického genu nebo souboru genů (tzv. RNAi proces), které jsou odpovědné za samotnou příčinu choroby. Přístup tedy vychází z předpokladu možnosti léčby onemocnění přímo v místě vzniku defektu zásahem na molekulární úrovni, čímž se odlišuje od konvenční, tzv. symptomatické terapie, která se zaměřuje pouze na léčbu či potlačení příznaků onemocnění. Navzdory rychle rostoucímu poznání funkce genů a příčiny řady genetických chorob, je expanze siRNA terapeutik limitována vývojem účinných a bezpečných transportních systémů (tzv. vektorů). Abychom zajistili účinnou přepravu siRNA v in-vivo podmínkách, musí vektory dostatečně redukovat velikost siRNA, chránit ji před degradací během transportu a uvolnit v cytoplasmě cílové buňky. Pro tento účel byly vyvinuty sofistikované sytémy virového i nevirového původu, které do jisté míry splňují uvedené požadavky. Tato diplomová práce je zaměřená na přípravu nových dopravních systémů siRNA na bázi syntetických hydrofilních polymerů, coby nevirových vektorů. Pro in vitro testování účinnosti při transportu siRNA byly připraveny dva typy polymerních nosičů a to kladně nabité polymery (polykationty), které elektrostaticky...
|
host ::
RSS.